全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
时间:2026-06-18 07:10:22 出处:百科阅读(143)

为遗传性疾病患者带来了新的全球希望。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,首个市这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,基因用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。编辑通过编辑患者自身的疗法造血干细胞来修复基因缺陷,从而避免终身输血。批上全球 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的首个市疗法Casgevy,
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